In occasione del 62° ASH meeting sono stati presentati i dati preliminari dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1, in cui vengono testate sicurezza ed efficacia di ciltacabtagene autoleucel (Cilta-cel), prodotto CAR-T anti BCMA, nel trattamento del mieloma multiplo (MM) recidivato/refrattario (R/R). Nello studio sono inclusi pazienti con MM R/R a un numero mediano di linee di terapia pari a 6. Nonostante la plurirefrattarietà dei pazienti in studio, Cilta-cel si è dimostrato altamente efficace con ottenimento di tassi di risposta globale del 94,8%, di cui 55,7% stringent complete responses e 32% very good partial responses. Con un follow up mediano di 8,8 mesi sono stati ottenuti tassi di progression free survival (PFS) e overall survival (OS) a 6 mesi rispettivamente del 87,4% e 93,8% e la durata mediana della risposta non è stata raggiunta. Dal punto di vista della tossicità Cilta-cel si è dimostrato maneggevole con 95% di CRS di grado 1, 2,3% di grado 3, 1 caso di grado 4 e 1 decesso (CRS grado 5), mentre del 21% di casi di neurotossicità riscontrati il 10% è risultato di grado 3 incluso 1 decesso.
La fase 2 dello studio è tuttora in corso ma i dati preliminari su Cilta-cel nel trattamento di R/R MM sono sicuramente promettenti.
