Pubblicati a febbraio 2022 sul New England Journal of Medicine i dati dello studio BELINDA, uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato che analizza l’efficacia e la sicurezza dell’utilizzo di tisagenlecleucel versus la terapia standard attualmente in uso in seconda linea (chemioterapia e consolidamento ad alte dosi) nei pazienti con diagnosi di linfoma diffuso a grandi cellule B precocemente recidivato o refrattario a chemioterapia di prima linea.
Sono stati randomizzati 322 pazienti nei due bracci di trattamento, con una maggior prevalenza nel gruppo trattato con tisagenlecleucel di pazienti con linfoma ad alto grado (24,1% vs. 16,9%) e con un elevato IPI score (2 o maggiore: 65,4% vs. 57,5%). Inoltre, dei pazienti candidati a terapia con tisagenlecleucel, la quasi totalità è riuscita a eseguire il trattamento, mentre dei pazienti candidati a terapia standard, solo il 32% dei pazienti ha ricevuto il trapianto autologo.
Analizzando i risultati, si può osservare come circa il 26% dei pazienti nel gruppo tisagenlecleucel ha avuto una progressione di malattia, rispetto al 14% circa nel braccio di terapia standard. L’event-free survival mediano in entrambi i gruppi è stato di 3 mesi. Il tasso di risposta al trattamento è stato del 46% nei pazienti trattati con tisagenlecleucel e del 42% nel braccio standard.
Il trattamento con tisagenlecleucel è stato ben tollerato dai pazienti, con solo il 5% di CRS di grado ≥ 3 e il 2% di ICANS di grado ≥ 3.
Possiamo quindi concludere che il trattamento con tisagenlecleucel non è superiore all’attuale standard-of-care come terapia di salvataggio nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivati/refrattari a terapia di prima linea. Sicuramente ulteriori studi saranno necessari per valutare se particolari gruppi di pazienti a più alto rischio possano beneficiare della terapia con CAR-T in un setting più precoce.
