Alla luce dei risultati molto promettenti emersi dallo studio clinico ELARA, a marzo 2022 l’EMA (European Medicines Agency) ha dato l’approvazione per l’utilizzo di tisagenlecleucel (Tisa-cel) nel trattamento dei pazienti con linfoma follicolare (FCL) recidivato o refrattario a 2 o più linee di terapia.
Lo studio ELARA è uno studio internazionale multicentrico di fase 2 che ha analizzato l’efficacia e la tollerabilità di Tisa-cel in 97 pazienti affetti da FCL recidivati entro 6 mesi dall’ultima linea di terapia (anticorpo monoclonale anti CD20 + agente alchilante) o dopo il trapianto autologo.
Il numero mediano di linee precedenti è stato 4 (range, 2-13), il 36% è stato precedentemente sottoposto a trapianto autologo e il 77% è risultato refrattario all’ultima linea di terapia. Il 43% ha eseguito terapia bridge fra la linfocitoaferesi e l’infusione delle CAR-T. Il tasso di risposta completa è stato del 65,4% nella popolazione intent-to-treat (ITT) e 71,1% nella popolazione pre-protocol (PP). Il tasso di overall response (OR) è stato di 82,7% nella popolazione ITT e del 84,8% nella popolazione PP.
Il tempo mediano di risposta, la PFS mediana e la OS mediana non sono raggiunte. Il 69% dei pazienti ha sviluppato eventi avversi di grado ≥3 (più frequentemente neutropenia). Il 48% dei pazienti ha avuto CRS (Gr. 1, 29%; Gr. 2, 20%; Gr. ≥3, 0%; per Lee scale). Complessivamente, la neurotossicità di tutti i gradi si è verificata nel 10% dei pazienti, mentre quella di grado ≥3 nel 2%. Nessun paziente è deceduto per cause legate al trattamento con Tisa-cel.
