L’efficacia della terapia con CAR-T nel linfoma diffuso a grandi cellule è nota e già riportata in 2 grossi studi di fase 2 pubblicati nel 2019 (ZUMA-1 e JULIET). Lo studio ZUMA-2 si pone l’obiettivo di valutare l’efficacia di KTE-X19 nei pazienti affetti da linfoma mantellare ricaduti o refrattari a più linee di terapia. Tale terapia ha mostrato risultati molto promettenti, considerando che i pazienti inclusi nello studio erano tutti recidivati o refrattari ad almeno un inibitore di BTK.
L’abstract riporta i dati dei 28 pazienti con linfoma mantellare arruolati nello studio di fase 2 ZUMA-2 fino a Maggio 2018. I criteri di inclusione previsti erano: età > 17 anni, ECOG 0-1, massimo 5 precedenti linee di terapia contenenti chemioterapia, anticorpo monoclonale anti CD20 e inibitore di BTK. L’età mediana dei pazienti era 65 anni, il 21% aveva una variante blastoide, il 50% aveva il MIPI alto o intermedio, il 57% era refrattario all’ultima linea di terapia e il numero mediano di precedenti linee era 4 (range 1-5).
La ORR riportata è stata dell’87% con una CR di 57%. Il 75% dei pazienti che hanno risposto alla terapia hanno mantenuto tale risposta con un follow-up ≥ a 1 anno. La DOR, PFS e OS stimante a 12 mesi sono state 83%, 71% e 86% rispettivamente e le mediane non sono state raggiunte con il follow-up a disposizione. Per quanto riguarda la tossicità, gli effetti collaterali di grado 3-4 più frequenti sono stati: anemia (54%), piastrinopenia (39%) e neutropenia (36%). La CRS di grado 3 o 4 si è manifestata nel 18% dei pazienti (tempo mediano di insorgenza 2 giorni), mentre la neurotossicità di grado 3 o 4 si è manifestata nel 46% dei pazienti, con una mediana di insorgenza di 6 giorni.
