In un importante lavoro pubblicato sulla rivista Science il gruppo della Università della Pennsylvania, diretta dal prof Carl June, ha trattato tre pazienti con tumori solidi con linfociti T in cui non solo il T cell receptor (TCR) fisiologicamente espresso veniva eliminato e sostituito con un TCR che riconosceva il tumore ma anche veniva eliminata la molecola PD1 che se innescata dal tumore può porta ad eliminazione di questi linfociti.
Questo studio, pur di fase molto precoce,è stato condotto dallo stesso team che ha messo a punto il CAR-T CTL019 ed è importante perché:
- dimostra la potenzialità delle più avanzate metodiche di gene editing (CRISPR-CAS9) nel “rieducare” e potenziare i linfociti T
- sviluppa una tecnologia non solo attiva verso antigeni espressi sulla superficie del tumore ma anche potenzialmente verso bersagli intracellulari
- include come bersaglio tumori solidi.